"Первые упаковки «Золгенсма» получили маркировку и поступили в гражданский оборот. Это следует из данных системы «Честный знак»", – говорится в сообщении оператора.
Более того, уже началось применение препарата в медучреждениях. Три упаковки лекарства использовали столичная Морозовская детская больница и Национальный медицинский исследовательский центр здоровья детей.
Минздрав зарегистрировал препарат "Золгенсма" в России в конце 2021 года. Это одно из трех существующих в мире лекарств, которые применяют при СМА. Препарат выпускает швейцарская компания Novartis. Цена одной дозы препарата равняется более чем $2 млн. Для лечения ребенка достаточно одного введения в кровоток, которое длится около часа. Препарат дает генно-терапевтическое лечение, которое обеспечивает замену отсутствующего или дефектного гена SMN1 на его функциональную копию. Это приводит к нормализации выработки белка выживаемости мотонейронов (SMN).