Обе смерти были зафиксированы из-за острой печеночной недостаточности. Дети умерли после 5-6 недель терапии препаратом Zolgensma, пишет Reuters в пятницу, 12 августа. Связь летальных исходов с лечением пока не установлена.
Препарат Zolgensma выпустили в гражданское пользование в России только в начале июля 2022 года. Три упаковки передали столичной Морозовской детской больнице и Национальному медицинскому исследовательскому центру здоровья детей.
Минздрав зарегистрировал Zolgensma в России в конце 2021 года. Это один из трех существующих в мире препаратов, которые применяют при СМА. Препарат выпускает швейцарская компания Novartis. Цена одной дозы равняется более чем $2 млн. Ребенку для терапии достаточно одного введения в кровоток, которое длится около часа.