Руководство компании утверждает, что цена оправданна. Дело в том, что препарат должен помочь даже при одноразовом приеме, тогда как традиционное лечение от СМА длится долго, а стоит несколько сотен тысяч долларов в год.
Спинальная мышечная атрофия – очень опасное заболевание. Среди генетических причин СМА у детей чаще всего приводит к летальным исходам. Регистрируется один случай заболевания на 10 тысяч новорожденных. В США препарат будет применяться как для лечения детей с самой тяжелой формой болезни, так и для тех, у кого симптомы могут проявиться позже.
По утверждению производителя, к данному моменту с помощью Zolgensma лечилось уже более 150 пациентов. До конца этого года препарат может быть одобрен в Японии и Европе. Аналитики Уолл-стрит прогнозируют, что продажи Zolgensma к 2022 году составят $ 2 млрд, сообщает The Guardian.
Напомним, что в прошлом году Управление по контролю за продуктами и лекарствами США назвало российское лекарство от гепатита «прорывной технологией».
